近年来，人们对人工智能(AI)作为一种帮助寻找新药的工具的兴趣呈爆炸式增长，它可以帮助加速和降低药物发现过程的成本。人工智能还提供了更深入了解目标并产生新分子的机会，这可能是通过传统手段无法发现的。
AI的应用跨越了药物开发的所有阶段，中国公司NeoX Biotech的首席执行官兼联合创始人Michael Chen说。通过在北京和上海设立以人工智能为重点的卓越中心，NeoX为早期药物发现开发了高度可转移和复杂的平台。
人工智能可以帮助识别新的疾病相关靶点，并预测新药设计。例如，它可以帮助科学家通过预测3D结构来了解蛋白质的功能和蛋白质作为新药的潜力。它还可以识别新的结合位点和蛋白质之间的相互作用。更重要的是，科学家们正在利用人工智能来解决药物设计中的瓶颈。
随着分子生物学和免疫肿瘤学的快速发展，靶向药物的发现已经成为一种主要的方法。“大部分容易摘的果子都已经摘了，”陈说。“这就需要人工智能和计算科学来解决复杂的生物挑战和药物开发中的关键痛点。”
人工智能设计的大分子药物的插图。图片来源:NeoX生物技术公司
NeoX生物技术成立于2018年，开发了两个创新平台neo降解™和nebiomarics™，通过对蛋白质相互作用(PPI)的深入表征，将人工智能和生物物理学与高通量实验相结合。NeoX利用集成人工智能驱动的药物发现平台，专注于具有高度新新性的药物，如大分子药物——包括多肽、细胞因子和抗体——和多特异性药物，例如蛋白质降解剂，这是一种用于靶向蛋白质降解的双功能小分子药物。
为了应对传统药物研发面临的挑战，该公司选择专注于建立新型药物的多元化渠道。
“靶向癌症疗法——例如，基于小分子的蛋白质相互作用药物——应该比传统化疗更有效，对非癌组织的毒性更小，”陈说。“然而，在现实中，靶向小分子很容易产生耐药性，仍然有不良的副作用。”这说明需要设计具有多种功能或不同活性结构域的药物化合物来去除不必要的蛋白质。
NeoX新开发的平台很适合与其他行业合作伙伴进行合作。例如，在最近与I-Mab(一家在纳斯达克上市的生物制药公司，在免疫学和肿瘤学方面拥有专业知识)的合作中，NeoX在不到3个月的时间内成功生成了具有所需关键特性的前导分子。如果没有人工智能技术的帮助，生成类似药物的过程可能需要一年的时间。
与其他制药公司联合开发候选药物是一种商业模式，已被证明对初创企业非常有效。随着超过10个全资拥有的内部发现的管道正在制作中，NeoX继续深化与行业领导者的合作。此外，NeoX一直在积极寻找外部许可合作伙伴，以帮助将药品推向市场，并帮助合作伙伴扩大他们的渠道。他们目前的项目包括细胞因子、蛋白质降解物和纳米体。
与任何技术一样，人工智能药物研发也面临着挑战。例如，在大分子药物领域，用于训练AI模型的数据集往往是有限的。拥有物理化学和计算生物学背景的陈和他的联合创始人学会了利用他们的技能来减少药物设计对数据的依赖。
展望未来，NeoX正准备成为一家临床阶段的生物技术公司，并开始对一些候选产品进行临床试验。“我们完善的人工智能平台可以帮助制药公司解决药物研发中的复杂问题，从而带来显著的好处。通过与生物制药公司和领先的生物技术公司合作，我们希望能更快地将这些创新药物带给患者。”